儿童生长激素缺乏症新药！每周一次长效重生长激素在美国管理受挫

药厂（Pfizer）与OPKO Health公司近日共同宣布，宾夕法尼亚州食品和药物海关总署（FDA）已针对somatrogon的生物制品专利权注册（BLA）发表了一封基本澄清函（CRL）。somatrogon是一种每周一次的长效重组人土壤皮质醇（hGH），开发计划应用于用药幼儿土壤皮质醇神经性（GHD）。药厂正在评量FDA的意见，并将与FDA合作断定尽量的前进柏油路。

就在近期，冲绳厚生劳动大区（MHLW）批准后Ngenla（somatrogon）24mg和60mg麻醉笔，应用于用药幼儿土壤皮质醇神经性（GHD）。somatrogon的批准后并购，将助长一种长效、每周一次的用药选择，这将适度减轻GHD幼儿及其亲人和护理人员者每日麻醉土壤皮质醇的负担。

药厂全球厂商开发计划部罕有疟疾首席开发计划卿Brenda Cooperstone宾夕法尼亚州哥伦比亚大学坚称：“我们基本上对somatrogon为迄今为止症状提供的潜在用药效用事与愿违。我们将与FDA密切合作，断定将这款每周一次的不可或缺用药提议体会幼儿土壤皮质醇神经性症状及其死者家属的最佳途径。”

somatrogon的管制注册已草拟给为数众多的多个国内进行时审查。本周晚些，冲绳厚生劳动大区（MHLW）已批准后Ngenla（somatrogon）24mg和60mg麻醉笔，应用于依然用药因内源性土壤皮质醇表皮严重不足而造成了土壤心理障碍的幼儿症状。在2021，纽西兰副部长批准后Ngenla应用于依然用药GHD精神科症状，塔斯马尼亚用药厂商海关总署（TGA）批准后Ngenla应用于依然用药因土壤皮质醇表皮严重不足造成了土壤心理障碍的幼儿症状。此外，在2021年12月，欧洲药品海关总署（EMA）人用医药厂商委员会（CHMP）发表了一份致力意见，建议批准后Ngenla在欧洲共同体并购，用药3岁及以上幼儿和青少年因土壤皮质醇表皮严重不足激起的土壤心理障碍。欧洲共同体委员会（EC）下半年将在2022当年做出最终审查决定。

土壤皮质醇神经性（GHD）是一种罕有的疟疾，其外观上是脑下垂体表皮的土壤皮质醇严重不足，每4000-10000名幼儿里面就有一名受到影响。在幼儿里面，这种疟疾确实由变异激起或出生后获得。由于症状脑脑下垂体表皮的土壤皮质醇（一种造成了土壤的皮质醇）水平严重不足，GHD幼儿的身材才会受到影响，青春期才会推延。如果不进行时用药，受影响的幼儿在成年后将过后发育减退，身材很矮。此外，GHD幼儿还会面临身体健康和心理健康层面的其他原因。

几十年来，GHD的护理人员标准一直是每天皮下麻醉一次人土壤皮质醇（hGH），以有所改善土壤和葡萄糖影响。对于护理人员者和症状来说，每天麻醉的用药负担颇高，这确实造成了依从性差，增加整体用药优点。

somatrogon是一种一新分子实体，含人土壤皮质醇的天然序列，并且在N端含一个拷贝、C端含2个拷贝的人绒毛膜促性腺皮质醇（hCG）β氨基酸C端肽（CTP），CTP可延长该分子的放射性。在宾夕法尼亚州和欧洲共同体，somatrogon以外被授予了用药GHD幼儿和学龄前的收养药资格（ODD）。迄今为止的数据分析结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著增加生活方式扰乱、反对症状往往、并提高依从性。

2014年，药厂与OPKO进行时谈判了一项全球协议，开发计划和商业化somatrogon应用于用药GHD。根据协议，OPKO全权负责实施针灸项目，药厂全权负责厂商提出注册和商业化。僵持将若有评量其他幼儿和学龄前结核病的确实性。